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基因治疗时代要来了吗?
新闻来源:宁夏科普作家协会     作者:     发表时间:2023-03-25     阅读次数:    


医学上有许多难题,比如癌症、免疫缺陷病等,这些疾病使用传统的医药几乎无法根治,于是科学家将眼光投放在了基因治疗上,想要通过一些技术手段将外源的正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。由于基因治疗技术可以设计、编码基因,所以人们也想使用这一技术来改造基因,增强人体功能。

作为未来医学新的发展方向,基因治疗一直颇受重视,甚至被冠以医学革命的称号。但基因治疗的时代真的到来了吗?

基因编辑技术存在缺陷

每当现在的新闻报道谈到基因治疗时,总会提到最流行的基因编辑技术——CRISPR。病毒能把自己的基因整合到细菌基因中,利用细菌的细胞工具为自己的基因进行复制服务,于是,细菌为了将病毒的外来入侵基因清除,进化出了自己特有的CRISPR免疫系统。这个系统实际上是一段2550个碱基对的重复序列被单一序列间隔开的基因。每当病毒入侵,两个重复序列间的间隔就会被病毒DNA替换,细菌用这种方式记住病毒的DNA,为病毒的再次入侵做准备。Cas基因位于CRISPR附近,Cas基因一旦被激活,就会产生一种特殊的蛋白质——Cas酶,这些Cas酶能够充当切割DNA分子剪刀。当病毒再次入侵时,被记忆CRISPR中的病毒DNA会转录成RNA,这些RNA起到了向导的作用,能够定位侵入的病毒DNA,结合Cas酶一起将侵入的病毒DNA剪切掉。

尽管CRISPR有很多的优点,但是它也存在一些问题,导致我们不能毫无顾忌地使用它。首先,它并不是完全精确的。在30亿对碱基序列中,除了我们的目标基因,还有大量的空间,这意味着失准的可能性非常的大。在修改人类基因组时,一点点失败的可能都是不被允许的,因为这可能导致癌症、细胞凋亡或者其他意想不到的负面影响。

其次,我们的细胞不能容忍Cas9蛋白。Cas9蛋白来自于细菌,当我们的免疫系统看到一个细菌蛋白时,它会对潜在威胁发起攻击。如果你正在编辑一个单细胞的人类胚胎,这并不是什么严重的问题,但如果你正在治疗一个生病的成年人,这可能会进一步触发他们已经压力重重的免疫系统。

CRISPR的研究人员正在努力寻找能够解决这两个问题的改进方法,比如修改RNA提高准确性,构建人造的Cas蛋白等。虽然与之前的技术相比,CRISPR已经是一个巨大的进步,但是如果要等到它能够真正被应用的那天,我们还有很长的路要走。

癌症变体复杂多样

癌症的患病机理与微生物入侵致病不同,如果疾病是由细菌感染造成的(比如结核病),我们只需要消灭细菌,疾病就会消失,但癌细胞是人体内自生的一种变异细胞,它具有无限增殖、可转化、易转移的特点,所以物理切除和化疗等都不能保证癌细胞被清除干净,而且这两种方法只是治标不治本。

正常情况下,一个细胞内的所有机制都在正常工作,细胞有分工,不同种类的细胞会在我们体内储存脂肪、传输氧气或者传递信息。随着时间的推移,细胞积累突变,会对DNA造成随机损伤,最终导致细胞机制的错误,使其不再工作。在大多数情况下,细胞检测到自己不能再工作,就关闭自己,这被称为细胞凋亡。但在某些情况下,细胞并没有关闭,而是开始失控地生长,因为它试图理解自己目前错误且混乱的基因指令。这就是产生癌细胞的原因。

基因链非常的长,成千上万种基因变异的组合可能导致细胞的癌变,而且在一种可能导致癌变的组合里,也并不只有一两个突变,而是几十到几百个DNA指令不再正确。基因治疗只能一次修复一个突变,但是对于癌症,我们需要同时改变好几处碱基序列,这是一个非常庞大的任务。虽然基因治疗未来的主要应用之一是治疗癌症,但是每种癌症的变体都需要不同的治疗方法。因此,虽然我们的愿景是非常美好的,但想要真正通过基因治疗癌症仍就困难重重。

基因并非决定因素

在今天的遗传学中,特征的复杂性是一个巨大的挑战,个体的差异和基因的表达会受到环境的影响。想象一下,如果一个小孩在完全不同的两种环境下成长,其中一种是充满关爱,重视教育和尊重个性表达的环境,另一种是难以维持温饱,缺少关爱,得不到教育的环境,他在智商测试中会得到同样的分数吗?显然是不会的。

环境对于某些特征起着巨大的作用,而一个特征越复杂,环境对它的贡献也越大。智力是我们能说出的最复杂的特征之一,它不是我们能够从基因上完全预测或控制的东西。现在很多人都想知道像CRISPR这样的技术是否会被用来制造经过基因编辑的超智能婴儿。至少在短期内,答案是否定的。首先,我们不知道哪些基因可以提高智力,而且即使我们打开这些基因,这些超级婴儿成长的环境对他们智力的影响要远远大于他们的基因。

即使是我们认为比较简单的而且受遗传因素影响较大的特征,比如身高,也很难通过基因改造控制。最近的一项研究显示,超过180个不同的位点(人类基因组上的特定位置)与身高相关。从基因上来说,塑造下一个姚明不是一件简单的事情,它需要数百个基因开关精准的组合,然后,孩子还需要适当的饮食和运动来实现这个高度的潜力。

虽然基因治疗有着巨大的潜力和优点,但是重重阻碍让它的临床应用难以实现。医学界目前还只能进行一些最简单的基因治疗,例如,如果某些疾病是由单一基因损坏引起的,我们可以通过对个人基因组的一次修改解决问题。但更复杂的基因治疗还需要等待更新的技术突破。文章内容来源于大科技杂志社。


 
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